美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一种专门针对脑肿瘤的新型靶向药物,称为低级别胶质瘤。这种名为vorasidenib的药物在临床试验中显示出可以延迟具有IDH1或IDH2基因突变的低级别胶质瘤的进展。
“尽管已有其他针对IDH突变脑肿瘤的靶向疗法,[但这种疗法]在延长脑肿瘤患者生存期方面是最成功的之一,”杜克大学E. L.和露西尔·F.琼斯癌症杰出研究教授、杜克大学普雷斯顿·罗伯特·蒂斯奇脑肿瘤中心创始主任达雷尔·比格纳博士说。
在临床试验中,vorasidenib组患者的无进展生存期估计为27.7个月,而安慰剂组患者的无进展生存期仅为11.1个月。
比格纳博士、神经病学和神经外科教授凯瑟琳·彼得斯博士,以及其他杜克脑肿瘤中心的研究人员在药物的研发和批准过程中发挥了关键作用:比格纳博士在早期与约翰斯·霍普金斯大学的合作中,推动了IDH突变的发现;而彼得斯博士则最近作为临床试验的主要研究者参与了研究。
从早期合作中获得的专利已通过杜克大学转化与商业化办公室授权给行业,这使得该药物成为目前市场上具有杜克大学知识产权根源的第七种药物。