关于危及生命的膈肌先天缺陷的新研究

先天性膈疝（CDH）影响约每2500名婴儿中的1名。这种疾病会导致胎儿膈肌出现孔洞，并通过一些尚不清楚的过程，阻止肺部在出生前充分发育。近三分之一的患病婴儿因此夭折。“自从我们比较了患有该病症的患者的正常肺部和发育不良肺部的干细胞的分子特性以来，我们就已经知道先天性膈疝的先天性肺发育不良与分子水平的炎症过程有关”，莱比锡医学中心儿科外科助理医师兼研究小组负责人理查德·瓦格纳(Richard Wagner)博士解释道。“在那项研究中，我们能够证明，使用地塞米松进行药物治疗可以显著改善肺部发育”，这位儿科外科医生说道。在日常临床实践中，这种类固醇已经用于有早产风险的孕妇，以帮助胎儿肺部尽可能早地发育良好。

发育不良肺部的免疫细胞

“在后续的研究中，我们能够证明，受影响的主要是肺部的上皮细胞”，这位科学家说道。“它们是位于肺部表层并与羊水接触的细胞。”炎症可能是肺部发育停滞的原因。“如果器官在发育过程中需要应对炎症反应，那么这将损害器官的分化和生长”，瓦格纳说道。研究人员在动物模型和人类患者的肺部发现了特定的促炎信号过程，这些过程与巨噬细胞（免疫系统的清道夫细胞）的积聚有关。目前尚不清楚为什么这些细胞更有可能迁移到胎儿肺部并可能引发炎症。

羊水细胞成分的抗炎作用

莱比锡研究人员正在与之合作的多伦多科学家采取了一种略有不同的治疗方法。在最近发表的一项研究中，他们也发现先天性膈疝的动物模型中存在炎症过程和免疫细胞增多。研究人员从羊水中分离并增殖出的干细胞产生的所谓细胞外囊泡，对炎性改变具有疗效。这些囊泡是细胞成分，可在细胞间移动，携带复杂信息，包括遗传蓝图，如RNA颗粒。在动物模型中，研究人员发现，当向孕期动物注射这种囊泡时，炎症减轻，胎儿肺部能够更正常地发育。然而，这种方法距离成为潜在的人类疗法还有很长的路要走：“例如，我们还需要详细研究这些囊泡如何影响胎儿的其他器官系统”，瓦格纳说道。

与美国波士顿、加拿大温尼伯和多伦多研究团队的合作始于理查德·瓦格纳博士作为博士后研究员在北美洲度过的一年半时间，他当时正在研究先天性膈疝的肺部发育不良。他在该领域的科学研究获得了多项奖项，最近一次是在4月获得德国儿科和青少年外科协会颁发的理查德·德拉克特奖（Richard Drachter Award）。