新技术可能会以较低的成本使更多患者获得基因治疗的机会

新技术或可让患者以更低成本获得基因治疗

发布于 2024 年 7 月 11 日

一项新技术旨在将基因治疗推向新高度，使治疗得以更广泛地应用，成本更低，同时改善患者疗效。

新公司利用机械力改进基因治疗的输送方式

来自约克大学血液研究中心的Rasha Rezk博士和David Kent教授开发了这项技术，该技术利用机械力帮助将基因修饰工具输送至体内细胞。他们目前正通过新成立的ForCell公司扩大技术的临床应用规模。

新技术可通过压缩方式打开细胞，类似于法式压滤机的操作方式。这种操作会暂时打开细胞以输送遗传信息，而不会像当前方法那样存在破坏或改变细胞的风险。

失败率

目前，大多数基因治疗都是通过从患者体内提取一些细胞，使用基于病毒的工具修正遗传物质，然后再将细胞输回患者体内来进行的。对于包括镰状细胞病和严重联合免疫缺陷（SCID）在内的多种遗传性疾病，已存在这样的治疗方法，基因校正可恢复细胞功能。

科学家在基因治疗方法中利用病毒，是因为病毒具有识别细胞并输送遗传信息的能力，但它也可能激活人体的免疫系统，并通过整合到基因组中而带来潜在的癌症风险。

Rezk博士表示：“尽管基因治疗的细胞生物学方面取得了重大进展，但工程方面却停滞于几十年前的技术，且成本已成为重大问题，在许多情况下，每剂的成本高达约 100 万英镑。”

“我们的新公司利用机械力改进输送方式，有望实现完全无病毒的同时大幅降低成本。”

分拆潜力

Rezk博士在多伦多的Creative Destruction Lab（CDL）展示了她的新技术，该实验室为初创企业提供商业发展支持和来自领先企业的资金。自那以来，她还被授予了皇家工程院企业研究员奖，这是一个为期十二个月的计划，旨在支持研究人员将工程创新转化为分拆公司。

Rezk博士表示：“我们希望改善临床疗效，同时降低成本。机械性地打开细胞为我们提供了一种常规的方法来实现这一目标，同时也不会改变细胞的特性。”

“我们的技术将提供前所未有的机会，以更安全、更经济的方式输送基因修饰工具。调节对细胞施加力的应用还使我们能够响应不同的细胞类型和药物。”