“
2024年7月30日
由卡迪夫大学牵头的一项新临床试验发现,一种目前用于治疗牛皮癣的药物在治疗儿童及青少年1型糖尿病早期阶段方面有效。
这项新研究表明,乌司奴单抗(Ustekinumab)这种自2009年起就用于治疗牛皮癣的既定免疫疗法,在保留1型糖尿病患者体内产生胰岛素的能力方面有效,这使无胰岛素治疗1型糖尿病的目标更进一步。
卡迪夫大学、伦敦国王学院、斯旺西大学和卡尔加里大学的研究解锁了新的见解,确定了导致1型糖尿病的特定免疫细胞(Th17细胞),并进一步确立了免疫疗法在遏制胰岛素产生细胞破坏方面的作用。
该临床试验在72名12至18岁新发1型糖尿病青少年中测试了牛皮癣治疗法。该研究的结果已于2024年7月30日发表在《自然-医学》上。
1型糖尿病发生时,人体的免疫系统会攻击并破坏体内产生胰岛素的细胞。这最终导致患者依赖胰岛素注射。研究人员目前正在开发减缓或阻止免疫系统攻击的方法。如果能在所有产生胰岛素的细胞丧失之前尽早开始此类治疗,这可能预防或减少胰岛素的需求。
研究人员希望,免疫疗法未来能为患者提供答案,通过靶向人体的免疫系统来减缓胰岛素产生细胞的破坏。这是治疗潜在的免疫过程,而不是纠正胰岛素水平。
乌司奴单抗是一种注射疗法,患者可以在家中自行注射,已有效用于治疗100,000多名免疫疾病患者,包括重度牛皮癣、牛皮癣关节炎、重度克罗恩病和重度溃疡性结肠炎。这项研究表明,乌司奴单抗还可以保留重要的胰岛素产生细胞。研究人员还确定了导致这种破坏的特定免疫细胞,能够实现精确和靶向疗法,以最大限度地提高疗效并减少副作用。
伦敦国王学院的蒂姆·特里教授说:“我们发现,乌司奴单抗能降低血液中一小群名为Th17.1细胞的免疫细胞水平。这些细胞只占血液中免疫细胞的千分之一,但它们在破坏胰岛素产生细胞方面似乎起着重要作用。这就解释了为什么乌司奴单抗的副作用如此之少。它靶向肇事细胞,同时让99%的免疫系统保持完整——这是精准医学的一个绝佳范例”。
我们在已经需要胰岛素治疗的儿童和青少年中测试了这种疗法。如果我们能在孩子们仍然健康时尽早为他们治疗,防止他们需要使用胰岛素,那就更好了。值得庆幸的是,乌司奴单抗的安全记录良好,足以考虑在儿童早期阶段使用。
研究表明,使用乌司奴单抗能减轻Th17免疫细胞对胰岛素产生细胞的破坏作用。在使用乌司奴单抗12个月后,研究人员发现,C肽水平(表明身体正在产生胰岛素)高出49%。这项临床试验还首次提供了基于临床试验的证据,证明了Th17细胞在1型糖尿病中的作用。
虽然该试验证明了使用乌司奴单抗治疗1型糖尿病的益处,但仍需要进一步的临床试验来证实这一发现,并确定哪些患者将从治疗中获益最大。
现在,通过简单的指尖抗体检测,可以在儿童需要胰岛素治疗前数年检测出他们将患上1型糖尿病。将此类筛查与乌司奴单抗的早期治疗相结合,似乎是一种非常有前景的预防胰岛素需求的方法。将需要进行进一步试验来证实这一点。
研究《乌司奴单抗治疗青少年1型糖尿病:一项多中心、双盲、随机、2期试验》发表在《自然-医学》上。该研究由英国国家健康与临床优化研究所和医学研究委员会合作资助。